Компанія Excision BioTherapeutics оголосила про позитивні результати доклінічних досліджень препарату EBT-101 на основі методу CRISPR для лікування ВІЛ. Офіційно дані випробувань будуть представлені на 25-х зборах Американського товариства генної та клітинної терапії (ASGCT).

EBT-101 — це терапевтичний засіб на клінічній стадії, заснований на методі CRISPR («генетичні ножиці»). Він призначений для повного одужання від ВІЛ-інфекції після одноразового внутрішнього вливання. Новий підхід дозволяє вирізати великі частини геному ВІЛ, тим самим зводячи до мінімуму потенційний «витік» вірусу. У процесі дослідження вчені визначили 86 генів, які допомагають ВІЛ вбудовуватись у ДНК людини. Частина цих генів і раніше була пов’язана з вірусом, а 46 з них ніколи не розглядалися в контексті цього захворювання, тому вони стали новими мішенями для боротьби з ВІЛ. Фахівці вважають систему CRISPR «потенційними ліками від хронічного ВІЛ». Доклінічні випробування показали, що EBT-101 забезпечує надійне редагування провірусної ДНК ВІЛ без видимих ​​побічних ефектів.

Ми розробили EBT-101, щоб звести до мінімуму вислизання вірусу та нецільові ефекти шляхом розрізання трьох ділянок, специфічних для геному ВІЛ. Латентні вірусні резервуари були ліквідовані на безлічі моделей, що призвело до повного одужання мишей від ВІЛ, — розповів головний науковий співробітник Excision доктор Кредік.

На сьогодні EBT-101 проходить першу фазу клінічних випробувань і є єдиним терапевтичним кандидатом в історії, який забезпечує функціональне лікування від ВІЛ на тваринних моделях.

Джерело: helpme.com.ua